日本如何治療兒童橫紋肌肉瘤？

一種軟組織肉瘤，起源于肌肉等軟組織。軟組織惡性腫瘤在兒童中最常見。實際上，橫紋肌肉瘤可以起源于身體的任何部位，而不僅僅是 “橫紋肌”。

尤其容易出現在以下部位：

泌尿生殖器官：膀胱、前列腺、附睪、子宮、陰道等“泌尿生殖器官”

頭頸部：腦波旁(鼻咽，鼻腔、鼻竇、中耳等接近顱底的位置)、眼眶

四肢：原發部位為四肢時，多向周圍淋巴結(區域淋巴結)及遠處轉移。

橫紋肌肉瘤的病因通常不明。近年發現某些橫紋肌肉瘤的發生與某些基因突變有關。然而，目前還不清楚為什么會發生這種突變。

(圖)橫紋肌肉瘤易發部位

橫紋肌肉瘤怎么治?

根據腫瘤發生的部位，治療過程可能涉及到眾多科室。

例如：發生于頭頸部、鼻腔和喉部等部位，可能需要就診“耳鼻喉科”。發生于四肢時，可能需要就診“骨科”。除此之外還可能涉及兒童外科、泌尿科、婦科、整形外科、皮膚科和神經外科等科室。

通常，橫紋肌肉瘤的治療主要為手術治療、藥物治療、以及放療3種方式：

1、診斷流程和治療選擇

1. 根據檢查結果進行“治療前臨床分期”。

2. 實施腫瘤切除手術或活檢。

3. 結合“治療前臨床分期”和“術后病理分期”進行風險分級。

4. 根據風險分級確定治療方案。

(圖)橫紋肌肉瘤的診治流程

橫紋肌肉瘤因腫瘤發生的部位不同，具有不同的預后。因此，治療前的分期是結合腫瘤的部位和大小、區域淋巴結、有無遠處轉移等，將其分為I~IV期。

(圖)治療前臨床分期

組織學上分胚胎型和腺泡型2類。無論是哪個分類，根據手術切除腫瘤的程度，將其分為I~IV級。

(圖)術后病理分期(IRS)

橫紋肌肉瘤沒有全世界共通的風險分類。這里使用的是日本橫紋肌肉瘤研究組的JRS- II風險分類。是結合“治療前分期”和“術后病理分期”的結果分類的。

通常分為4個風險組(低危A、低危B、中危、高危)。

組織類型不同，風險分級不同。根據風險分級選擇治療方式。

(圖)風險分級

2、治療方法

手術治療

橫紋肌肉瘤的初始手術包括腫瘤切除和活檢。

如果手術可完全切除腫瘤，且器官或組織的功能、外觀等損害可接受時，即實施手術。

如果腫瘤較大，手術對身體影響較大，或者腫瘤難以完全切除(發生于眼眶，陰道，膽管，腦膜旁，脊椎旁等)，則先進行活檢。然后使用藥物療法(化學療法)縮小腫瘤，可能在適當的時候進行二次手術以盡可能多地切除腫瘤。

當手術可能明顯損害器官或組織的功能或外觀時，不建議手術切除腫瘤。

如果疑似淋巴結轉移，考慮進行淋巴結活檢或淋巴結切除。

根據橫紋肌肉瘤發生的具體部位不同，手術方式也可能不同。

(1)頭頸部(包括眼眶)

首先要進行活查。因為這個位置通常很難通過手術切除腫瘤。可能的話，先通過化療或放療縮小腫瘤，然后再切除腫瘤。

如果位置在眼眶，其預后往往比其他部位好，所以要優先考慮眼球功能的保存。活檢后根據具體情況考慮治療。

(2)四肢

可能需要廣泛的手術切除，因為它們通常會擴散到淋巴結和遠端器官。手術要盡可能保留肢體功能。

(3)膀胱、前列腺、附睪

在嘗試保留泌尿和生殖功能的同時進行手術，以盡量減少對身體的影響。

(4)子宮和陰道

結合手術、放療和化療的綜合治療，以盡可能保留生育能力。

橫紋肌肉瘤可以發生在身體的任何部位，因此切除腫瘤可能會對器官功能和外觀形態造成損害。日本在治療過程中會配合相關科室(如整形外科、口腔外科、骨科、泌尿科、婦產科等)盡量保留手術部位的功能和外觀。

放射線治療

對于胚胎型，如果初次手術(腫瘤切除或活檢)后，顯微鏡下或肉眼可見殘留腫瘤，則進行放療。對于腺泡型，除非手術將腫瘤完全切除無殘留，否則都需要進行放療。

放療也能有效緩解腫瘤壓迫神經引起的疼痛等癥狀。

腦膜旁的IRS-III期腫瘤如果已經擴散到顱內，需要同時進行放療和化療。

當存在較大身體損傷風險(例如脊髓壓迫或視力喪失)等緊急情況時，也可進行放療。

大約40%的兒童腫瘤患者會接受放療。放療在兒童腫瘤的治療中起著重要作用。然而，傳統的放療不適用于兒童。兒童的器官仍在發育，輻射會損害他們的身體。他們不像成年人的身體那么強壯，可以逐漸吸收和修復這種附帶損傷。傳統的放療會在以后的生活中引起健康問題，影響生長發育、聽力和視力喪失、心臟病和其他癌癥。

與傳統放療相比，質子治療可保護附近的健康組織和器官免受不必要的射線輻射，從而減少破壞性副作用和并發癥，維持健康治療，提高長期生存治療。這對患有腫瘤的青少年和兒童尤其有益。因此，無論腫瘤位于何處，都應首先考慮使用質子治療。特別是對于患有實體瘤的兒童，質子治療是兒童腫瘤放射治療的理想解決方案。

建議：癌癥兒童的父母在為孩子選擇治療方案之前應了解質子治療的好處，以最大程度地減少副作用，獲得更好的治療效果并改善長期生活質量。

目前，上海質子重離子醫院暫未開展兒童腫瘤(未滿14歲)的治療。而在日本，質子治療可用于4歲以上兒童。

藥物治療(化療)

使用長春新堿(VCR)+放線菌素(ACD)+環磷酰胺(CPA)組合的VAC療法是標準療法。

是否使用化療，需要結合風險等級評估。

(1)低危A組和低危B組

在低風險組中，通常進行結合兩種藥物的VA治療，以及VAC治療。近年來，為了保存患者未來的生育能力，通常會減少CPA的劑量或使用其他藥物來替代。

(2)中危人群

考慮使用三藥聯用的VAC療法。

(3)高危人群

進行聯合化療和放療的多學科治療。尚未建立護理標準，需要根據具體情況考慮治療。

目前正在研究新療法：大劑量化療聯合自體造血干細胞移植，目前尚未見明顯療效。

在藥物治療中，還要注意治療后隨著孩子的成長和時間的推移而出現的遲發效應。對晚期并發癥進行適當的管理需要通過定期體檢和測試進行長期隨訪。

復發治療

盡管橫紋肌肉瘤的治療結果有所改善，但在10-20%的低危患者、20-30%的中危患者和40-70%的高危患者中仍然會出現復發。此外，診斷后2年內復發很常見。

如果復發，將根據每個人的癥狀和身體狀況以及患者和家屬的意愿確定治療和護理政策。

如果腫瘤局限于原發部位，建議進行局部治療，例如手術或放療。此外，在復發后的手術中，切除比肉眼所能看到的更廣泛的腫瘤區域以完全切除腫瘤非常重要。

對于腫瘤治療來說，每一種技術都有其使用范圍，沒有所謂的“一招鮮”。具體采用何種治療，需要醫生根據具體病情，以及患病兒童的身體狀況進行專業的判斷。

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